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受到合作夥伴CCP宣布暫停罕病用藥AC-203全球樞紐性試驗影響，安成藥(4180)子公司安成生技(6610)近期股價崩跌超過四成，不過，經營團隊出面強調，該動作不僅不代表合作夥伴CCP不看好該藥後續發展，反而是將更全力投入的象徵，預期短期暫停執行中的全球性樞紐試驗，雖可能延遲藥證送審時間，但提高成功率，且預期延遲的時間不致太長。

AC-203是應用於俗稱泡泡龍症的單純型遺傳性表皮分解性水泡症(EB)的研發中新藥，當初因奧地利醫生Bauer的一小型臨床試驗，發現該成分對泡泡龍症的症狀紓解，有明顯助益，因而啟動後續臨床；且因泡泡龍症至今尚無有效用藥，雖全球病患人數不多，但患者若症狀反覆，後續可能引發皮膚癌化等併發症，仍是醫界亟欲解決的問題。

也因此，AC-203不僅取得孤兒藥的認定，還擁有美國FDA認定兒科罕見疾病(RPD)的資格，先前安成生技也將其授權給合作夥伴CCP，由其負擔三期臨床支出並擁有上市後的銷售分潤權，原預期2019年第四季有機會送件申請藥證。

不過，CCP日前宣布暫停AC-203進行中的全球樞紐性試驗，引發安成生技股價崩跌。根據安成生技分析，主要是當初奧地利醫生的臨床試驗，規模較小，患者的病況也較為單一，因此用藥的結果較有可預期性。但在擴大至全球性的樞紐試驗後，美國FDA為求不同病況的確效，將要求進確認性臨床，也就是申請藥證前須完成兩個全球性的樞紐試驗。

安成生技表示，根據雙方當初的設計，原來就有期中分析的選項，並可利用期中分析結果決議是否增加收案病患，但在預期需要兩個全球性樞紐試驗下，CCP認為，不如先等待年底第一個樞紐試驗的結果出爐，再與FDA討論後續樞紐試驗如何進行，反倒可能節省臨床開發時間至少六個月以上，對於將臨床費用投入在更聚焦的病患與臨床設計上，也有助提高藥證成功率。

安成生技總經理陳志光(附圖資料照片)說，CCP並未放棄該藥，此舉反而是更聚焦投入，且預期後續臨床的收案規模，會高於先前的試驗，等於CCP願意投注更多資源推進該藥品的上市。即使短期內因樞紐試驗的暫停，可能延後藥證送件的時間，但若年底解盲結果出爐，明年上半年重啟後續試驗，預期兩年內也可完成，也就是順利的情況下，2020年第四季也有機會送件申請藥證。

不僅如此，安成生技在深入研究的過程中也發現，AC-203的成分不僅對單純型的遺傳性表皮分解性水泡症有利，另外病患數佔比三成的非單純型患者，也會在傷口癒合過程，面臨不斷生成水泡難以推進復原的瓶頸，且病況通常較單純形嚴重，更屬必要用藥族群。因此公司決議將在台灣執行一個所有泡泡龍症病患的二期臨床試驗，以確認該假設無誤，假設臨床結果順利，不排除未來CCP也可能接手更大規模的後續規劃。

法人認為，新藥研發本來就是漫長的路，如果可以在研發的過程中修正，即使拉長時間，但提高藥證審批的成功率，中長期不是壞事。且就安成生技股價崩跌後的市值僅存不及15億元估算，只要AC-203還有送件申請藥證並獲准可能性，已擁有的兒科罕病資格，還是有交易的價值。

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