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切入罕病兒科疾病用藥領域，生華科(6492)攜手史丹佛與美國兒童腦癌聯盟，經營團隊也計畫申請罕病兒科疾病用藥(PRV)，一旦獲准，將墊高公司的潛在價值。未來兩個核心平台都將陸續推進下一階段的臨床試驗，且因公司的技術平台都是鎖定基因缺陷或變異較明顯的特定癌症，未來也不排除在概念驗證後，後期臨床改以一籃子癌症的設計，縮短逐一適應症拓展的臨床試驗的時間與資金，也符合國際新藥的最新趨勢。

生華科是研發型新藥公司，特別是聚焦First ClASS的新藥，目前已有藥品進入開發的CX-4945、CX-5461，都是瞄準特定基因變異或缺陷的族群，前者作用機制為蛋白質激(酉每)CK2抑制劑，後者則為G-四鏈體穩定劑，而兩者的作用機制都與特定族群的基因缺陷或變異有關，因此好發於不只一種癌症，也增添後續拓展適應症的可能性。

最新生華科則與史丹佛與美國兒童腦癌聯盟攜手，切入兒科罕見疾病的腦瘤-髓母細胞瘤的領域，該領域屬於目前尚無標準療法的兒科罕見疾病，美國病患數約莫200人，現今的療法多數是採手術後搭配放射療法與化療，雖有非仿單用法將目前一款用於其他癌症的用藥，搭配治療，但臨床試驗顯示6-7個月後容易產生抗藥性，整體兒童腦瘤的存活期仍有改善空間，因而此次史丹佛是在4000多個潛力化合物中，選出CX-4945，主動向生華科尋求合作，並由兒童腦瘤聯盟負擔臨床費用，且因腦瘤為當初生華科鎖定的適應症專利保護範圍，因此生華科仍保有該適應症的專利權利，且臨床費用的支出可以降到最低。

生華科目前的規劃，兒童腦瘤因屬兒科罕見疾病，將向美國FDA申請「罕見兒科疾病優先審查憑證」(PRV)，未來兩個月內可望有進一步消息；外界分析，該憑證概念上類似美國FDA獎勵大廠開發市場性相對較低的罕見疾病領域，因此實務上PRV的交易時有耳聞，先前的交易紀錄1-3億美元皆曾有過，未來若獲得該資格，有助於該藥物與臨床試驗開發的潛在價值。

而在CX-4945進度最快的膽管癌上，5月10日公司已公告啟動二期的隨機臨床收案，為期兩年，預計收案165位，隨機分配。

另外CX-5461，因先前乳癌適應症被國際團隊觀關注，先前一期試驗受試者的安全劑量容忍度可往上調，因而臨床將原一期試驗的安全劑量提高，拉長一期試驗時間，但若順利，最快9月至年底前有望推進二期臨床。經營團隊也認為，因G4穩定劑的作用機制可以適用多種癌症，在去年美國FDA首度核准一款不鎖定特定部位但有同樣基因變異的癌症種類，未來若CX-5461目前進行中的前中期臨床試驗獲得概念認證，不排除後期臨床改轉為一籃子癌症的可能。

法人認為，生華科短線的題材先觀察兒科罕見疾病資格是否獲得認定，而下半年幾個重要臨床推進二期試驗是否順利，若罕病資格獲准，臨床試驗推進Phase IIa也順利，國際授權機會可望同步墊高。